Ovo je prvi put da je ispitivanje lijeka usporilo napredovanje rijetkog poremećaja na kontinuiran i značajan način, rekli su istraživači.
ADVERTISEMENT
Doktori kažu da je Huntingtonova bolest, fatalni nasljedni poremećaj koji se obično javlja u srednjoj dobi, prvi put uspješno liječena u okviru malog ispitivanja.
Huntingtonova bolest uzrokuje razgradnju i smrt neurona, odnosno nervnih ćelija u mozgu, što dovodi do fizičkog i kognitivnog pada. Rijedak poremećaj uzrokovan je genskom mutacijom koja naređuje ćelijama da proizvode toksičnu verziju moždanih proteina, piše Euronews Health.
Eksperimentalni tretman ima za cilj smanjenje nivoa ovih toksičnih proteina korištenjem jedne doze snažne genske terapije ubrizgane direktno u mozak.
U studiji u kojoj je učestvovalo 29 ljudi, visoka doza lijeka usporila je napredovanje Huntingtonove bolesti za 75 posto tokom tri godine, prema kompaniji uniQure, koja proizvodi tretman.
Istraživači su rekli da je ovo prvi put da je ispitivanje lijeka usporilo Hungtingonovu progresiju na kontinuiran i značajan način.
Kompanija je objavila rezultate ispitivanja u saopštenju za javnost, ali ih stručnjaci još nisu pregledali niti objavili u medicinskom časopisu.
Nezavisni istraživači bili su oprezno optimistični u pogledu rezultata, rekavši da predstavljaju potencijalno veliki proboj, ali da će biti potrebna veća istraživanja s više ljudi kako bi se potvrdilo da lijek dobro djeluje.
„Ovo su nevjerovatne vijesti za sve pogođene Huntingtonovom bolešću, okrutnom i razornom bolešću“, rekao je u saopštenju Siddharthan Chandran, direktor Britanskog instituta za istraživanje demencije.
„Morat ćemo pričekati da se pojave potpuni rezultati recenziranih od strane stručnjaka, ali ovo je obećavajuće i daje pravu nadu porodicama koje se suočavaju s ovom bolešću“, dodao je Chandran.
Simptomi Huntingtonove bolesti, koji se obično javljaju u srednjoj dobi, uključuju promjene u ponašanju, kognitivni pad i nevoljne pokrete koji mogu otežati hodanje. Neki pacijenti također razvijaju tremor, sličan Parkinsonovoj bolesti.
Bolest je obično fatalna u roku od 20 godina, ali ljudi imaju tendenciju da ranije postanu invalidi. To znači da bi ranije liječenje moglo poboljšati kvalitet života pacijenata dugi niz godina.
Oko 75.000 ljudi ima Huntingtonovu bolest u Evropskoj uniji, Ujedinjenom Kraljevstvu i Sjedinjenim Američkim Državama, prema uniQureu.
Međutim, drugi stručnjaci upozoravaju da su i prethodni pokušaji liječenja Huntingtonove bolesti djelovali obećavajuće - samo da bi kasnije propali.
„Rezultati su ohrabrujući, ali tek je početak i već smo bili ovdje s drugim sličnim terapijama za Huntingtonovu bolest“, rekao je Roger Barker, profesor kliničke neuroznanosti na Univerzitetu u Cambridgeu.
Send