Stručnjaci su pozdravili uzbudljive vijesti za neke ljude s bolešću srpastih stanica u Engleskoj jer je zdravstveni nadzornik odlučio odobriti pristup terapiji za uređivanje gena na NHS-u.
ADVERTISEMENT
Neki s teškom bolešću srpastih stanica u Engleskoj sada će moći pristupiti značajnoj terapiji za uređivanje gena CRISPR, prema novim zdravstvenim smjernicama koje su pozdravljene kao "značajan pomak" u liječenju krvnog poremećaja.
Britanski Nacionalni institut za izvrsnost u zdravstvu i njezi (NICE) saopštio je u petak da je odobrio upotrebu terapije za uređivanje gena exagamglogene autotemcel (exa-cel) od strane Nacionalne zdravstvene službe Engleske (NHS).
NICE je ranije odbacio korištenje terapije na NHS-u za liječenje nekih ljudi s anemijom srpastih stanica u nacrtu smjernica objavljenom u martu. Odobreno je korištenje exa-cela za rijetki poremećaj krvi beta talasemiju kasnije tokom godine.
Terapija, koju je britanski regulator za lijekove odobrio za upotrebu u novembru 2023., ima katalošku cijenu od 1,6 miliona funti (1,9 miliona eura) po kursu.
Bolest srpastih stanica je grupa nasljednih poremećaja krvi koji utječu na oblik crvenih krvnih stanica. Ljudi sa ovim stanjem mogu doživjeti jak bol, infekcije, anemiju i druge probleme, navodi NHS, a prenosi Euronews.com.
Bolest je češća kod ljudi iz afričkog, karipskog, bliskoistočnog ili južnoazijskog porodičnog porijekla.
Trenutno postoji nekoliko tretmana za simptome bolesti, a tretmani koji postoje imaju "nepodnošljive nuspojave", rekao je NICE.
Terapija za uređivanje gena bit će dostupna nekim osobama od 12 i više godina s teškim komplikacijama ovog stanja i gdje je transplantacija matičnih ćelija "prikladna", ali donor ne može biti pronađen.
'Prijeko potrebna nada'
"Odobrenje exa-cela danas označava značajan pomak u liječenju bolesti srpastih stanica u Velikoj Britaniji", rekao je Funmi Dasaolu, koji ima bolest srpastih stanica i razgovarao je s NICE komitetom, u izjavi.
“To je početak ponovnog rješavanja nejednakosti u skrbi koje doživljavaju mnogi s ovim stanjem”, rekla je ona, dodajući da to pruža “prijeko potrebnu nadu”.
Otkriće alata za uređivanje gena CRISPR/Cas9 donijelo je dvoje istraživača, Emmanuelle Charpentier i Jennifer A. Doudna, Nobelovu nagradu za hemiju 2020. godine.
Exa-cel, također nazvan Casgevy, uključuje uzimanje matičnih stanica krvi osobe, korištenje CRISPR-a za njihovo uređivanje u laboratoriju i zamjenu kod pacijenta.
"Odobrenje Exa-cela za upotrebu NHS-a u Engleskoj je vrlo uzbudljiv trenutak, ne samo zato što ovo označava prvo odobrenje genske terapije zasnovane na CRISPR-u za SCD [bolest srpastih ćelija] u NHS-u, već i zato što nudi potencijalno kurativni tretman za pacijente koji ispunjavaju uslove”, rekla je Felicity Gavins, profesorica farmakologije na Univerzitetu Brunel u Londonu.
“Međutim, iako je Exa-cel proboj, on nije lijek za sve pacijente s ovom bolešću, a ostaju neizvjesnosti oko njegove dugoročne djelotvornosti, sigurnosti i pristupačnosti”, rekao je Gavins u izjavi.
"Ključno je nastaviti sa finansiranjem istraživanja kako bi se razvilo liječenje koje koristi široj populaciji ISS i rješava preostale izazove u skrbi”.
Podaci će se prikupljati kako pacijenti prime lijek prije nego što ga NICE ponovo procijeni.