Devetnaestogodišnji pacijent sa beta-talasemijom više ne zavisi od transfuzije krvi nakon liječenja tehnologijom uređivanja gena CRISPR, saopštili su Medicinska škola i bolnica „Charité“ u Berlinu.
ADVERTISEMENT
Pacijent Mohamed boluje od genetskog poremećaja krvi beta-talasemije, ali mu nakon liječenja transfuzije više nisu potrebne.
„Mohamedov imuni sistem se regenerisao i on se trenutno osjeća izuzetno dobro“, navodi se u saopštenju.
Lijek „Casgevy“, koji koristi tehnologiju uređivanja gena CRISPR, odobren je u Evropskoj uniji od 2024. godine za liječenje srpaste anemije i beta-talasemije kod određenih pacijenata starijih od 12 godina, prenijela je agencija DPA.
Oba poremećaja uzrokovana su genetskim defektima koji utiču na hemoglobin – proteinski kompleks koji sadrži gvožđe i nalazi se u crvenim krvnim zrncima, gdje ima ključnu ulogu u transportu kiseonika.
Simptomi beta-talasemije mogu uključivati izražen umor, bol, poremećaje u fizičkom i kognitivnom razvoju, kao i preopterećenje gvožđem koje može oštetiti organe.
Oko 60.000 djece širom svijeta godišnje se rodi sa teškim oblikom beta-talasemije.